?糖尿病是一種常見的疾病，根據(jù)發(fā)病原因的不同，可分為1型和2型。其中，2型糖尿病占了大部分，而1型糖尿病(T1D)同樣也值得關(guān)注，T1D發(fā)病主要是由自身免疫缺陷、遺傳因素、病毒感染等因素造成的胰島β細(xì)胞功能完全受損、胰島素分泌缺失。患者可以發(fā)生在任何年齡段，但多見于青少年，且以女孩居多，需終身注射胰島素。

　　11月17日消息，Provention Bio公司的first-in-class藥物Tzield(teplizumab)獲美國FDA批準(zhǔn)上市，用于延緩1型糖尿病特定高危人群的疾病進(jìn)程。

　　teplizumab是一種抗CD3的單克隆抗體，其有望通過結(jié)合特定的免疫細(xì)胞，使其不再攻擊生產(chǎn)胰島素的細(xì)胞。前期研究結(jié)果顯示，teplizumab治療顯著改善了胰島β細(xì)胞的功能，以及胰島素分泌能力。

　　該療法的獲批是基于一項隨機(jī)、雙盲、設(shè)置對照的臨床試驗。試驗數(shù)據(jù)表明，teplizumab安全性和耐受性良好，可以顯著延緩1型糖尿病的病情進(jìn)展，將為患者帶來新的治療選擇。

　　據(jù)悉，超過800名患者在多項臨床試驗中進(jìn)行了Teplizumab治療。目前，Teplizumab還在開展一項針對新確診為T1D患者的III期PROTECT研究。

　　teplizumab原研企業(yè)是MacroGenics，后于2007年被禮來以4100萬美元預(yù)付款擁有獨家權(quán)益，不過三年后該藥的一項III期試驗未達(dá)到主要終點，禮來放棄進(jìn)一步探索。直到2018年，Provention Bio從MacroGenics手中將該藥物收入囊中。2019年，Teplizumab取得里程碑式進(jìn)展并被FDA授予突破性療法，并在次年開始滾動提交Teplizumab的生物制品許可申請。2021年1月，F(xiàn)DA受理該項申請并賦其優(yōu)先審評資格。

　　但該藥上市并非一帆風(fēng)順。2021年7月，F(xiàn)DA拒絕Teplizumab上市，原因是藥代動力學(xué)可比性問題。2022年1月，Provention Bio重新提交申請。7月份，F(xiàn)DA又表示需延期3個月來針對重大修正進(jìn)行審查。11月，該藥經(jīng)過一波三折終于獲批上市。

　　值得一提的是，在商業(yè)化方面，Provention Bio 10月份已與賽諾菲聯(lián)手，支持Teplizumab(替普利單抗)上市。 10 月 6 日，Provention Bio官方消息稱，Provention 收到2000 萬美元不可退還的付款，授予賽諾菲獨家優(yōu)先談判權(quán)，以在全球范圍內(nèi)獲得 T1D 的 teplizumab 許可，在teplizumab被 FDA 批準(zhǔn)后，賽諾菲將溢價投資3500 萬美元當(dāng)Teplizumab獲得FDA批準(zhǔn)之后，賽諾菲將擁有獨家優(yōu)先談判權(quán)。

　　除了Tzield以外，今年全球范圍內(nèi)也有多款1型糖尿病治療藥物獲批的消息，為患者帶來福音。例如，不久前，歐盟宣布批準(zhǔn)Zynquista(sotagliflozin，索格列凈)用于胰島素的輔助療法，幫助1型糖尿病患者控制血糖，這是Zynquista在全球頭次獲批用于治療1型糖尿病。據(jù)悉，Zynquista是鈉—葡萄糖協(xié)同轉(zhuǎn)運蛋白1和2(SGLT1和SGLT2)的口服抑制劑。其中SGLT1主要負(fù)責(zé)調(diào)控胃腸道對葡萄糖的吸收，而SGLT2主要負(fù)責(zé)調(diào)控腎臟對葡萄糖的重吸收。抑制這兩種蛋白的功能可以降低人體對食物中葡萄糖的吸收，從而幫助1型糖尿病患者控制血糖水平。